В 2015 году были открыты возможности одной из мощнейших технологий генной инженерии – манипуляции с короткими палиндромными повторами, регулярно расположенными группами (CRISPR). Это позволило говорить о "редактировании" генома и даже провести первые эксперименты в этой области.

О коротких палиндромных повторах, регулярно расположенных группами, ученые-генетики узнали еще в 1987 г., обнаружив в ДНК бактерий повторяющиеся последовательности нуклеотидов, разделенные уникальными последовательностями, примерно одинаковыми по длине (так называемыми спейсерами). Однако предназначение данного механизма оставалось неизвестным вплоть до "нулевых", когда исследователи выяснили, что его наличие позволяет бактериям при определенных условиях поглощать и ассимилировать участки чужеродной ДНК или, наоборот, избавляться от поврежденных участков своей.

Генный "дизайн"

Открытие функциональности CRISPR вызвало шквал предположений о потенциале использования этого свойства ДНК при условии воссоздания процессов добавления и удаления участков генома в лабораторных условиях. Сюда входит и генетическая модификация культурных растений и домашних животных, и использование в медицине, например, для предотвращения наследственных болезней у человека путем замены или удаления кодирующих их участков ДНК.

Такая лабораторная технология была создана в 2012 г. Она называется системой редактирования генома CRISPR-Cas9. По меткому выражению Дженнифер Дудна (Jennifer Doudna), одной из пионеров технологии, CRISPR-Cas9 представляет собой "молекулярный скальпель", позволяющий вырезать определенные участки ДНК или, что более революционно, заменять их на ДНК другого организма, что, собственно, и составляет суть активно обсуждаемой генетической модификации.

В 2015 г. ученые представили два реальных примера манипуляций с CRISPR, которые журнал Science по праву назвал прорывом года: первый в мире опыт генетической модификации эмбрионов человека и так называемый "генетический мотор".

О попытке провести генетическую модификацию человеческого зародыша впервые объявили китайские ученые из Университета Сунь Ятсена в апреле этого года. Группа исследователей под руководством Цзюньцзю Хуана (Junjiu Huang) взяла потенциально нежизнеспособные эмбрионы из местных клиник планирования семьи и попыталась удалить из их ДНК мутантный ген HBB, вызывающий бета-талассемию (тяжелое генетическое заболевание крови), а затем вырастить их в пробирке до определенной стадии развития. В результате эксперимента выжил 71 зародыш, из них четыре сохранили исправленную версию гена.

Эксперимент стал прорывом. Четыре выживших зародыша, при условии имплантации в матку и последующего вынашивания, могли бы развиться в младенцев без признаков наследственных заболеваний. Работа ученых из Китая показывает, что генетика уже находится на той стадии развития, когда человек может попытаться принять активное участие в эволюции.

"Генетический мотор"

Второе открытие – "генетический мотор" – было сделано учеными Калифорнийского университета (США). Исследователи обнаружили, что некоторые гены в популяциях живых организмов, размножающихся половым путем, имеют больший потенциал быть унаследованными (в сравнении со стандартным распределением 50/50). Это позволяет им быстро распространяться по популяции, вызывая ее положительные или отрицательные мутации.

Такой механизм был назван "генетическим мотором". Ученые предположили, что, используя это свойство, можно распространять по популяции и гены, искусственно внедренные в ДНК при помощи системы CRISPR-Cas9. В этом году был проведен первый успешный эксперимент в этой области. При помощи системы редактирования генома ученые из Калифорнии придали свойства "генетического мотора" гену, отвечающему за желтую окраску у мушек-дрозофил. Через два поколения 97% исследуемой популяции приобрели золотистый окрас.

Способность быстро распространять ген в границах популяции может иметь массу применений. Например, в ноябре этого года ученые предположили, что аналогичный эксперимент можно провести на комарах, избавив их от способности переносить малярию. Однако пока что исследователи опасаются выпускать модифицированные организмы в дикую среду обитания, так как это может привести к неожиданным побочным эффектам в рамках целого вида, которые потом невозможно будет устранить.

Оба открытия демонстрируют, какой контроль манипуляции с CRISPR дают человеку над "кирпичиками", из которых строится жизнь. Используя систему редактирования генома, "включая" и "выключая" определенные гены, исследователи смогут узнать гораздо больше о том, как части генома взаимодействуют друг с другом и какое влияние они имеют на организм. Такие исследования могут повлиять и на прогресс в лечении рака, и на технологии искусственного выращивания органов для трансплантации, и на вспомогательные репродуктивные технологии.

Тайнами ДНК сегодня интересуются многие. Расшифровка этих кодов открывает огромные перспективы: поможет разумно и правильно заниматься планированием семьи, эффективно бороться с наследственными недугами, выбирать оптимальную для здоровья диету, успешно развивать способности, которые заложены генетически.

Браслет-мультитул

Детские смарт-часы